#phase-3-trial

神経栄養因子を高分泌するよう仕込んだ自家間葉系幹細胞（NurOwn）のALS第3相。主要評価項目は未達（33% vs 28%, OR=1.33, P=.45）。軽症サブグループのシグナルは有意でなく仮説生成的だが、CSFバイオマーカーには明確な生物学的効果が出た。期待と現実を分けて読む一本。