#cell therapy

発症24〜48時間の脳梗塞患者に、他家骨髄由来のMAPC（MultiStem）を12億個静注する。英米33施設で137例を無作為化した二重盲検プラセボ対照試験MASTERSは、安全性を確認する一方、主要解析の126例で90日後の主要有効性評価項目をオッズ比1.08、p=0.83で達成できませんでした。その事実と、その後9年の顛末を追います。

英国8施設で23人の脳梗塞患者の被殻に、2000万個の他家神経幹細胞CTX0E03が定位脳手術で注入されました。主要評価項目は達成されず、検証するはずのランダム化試験は15例で打ち切られ、開発企業は管財手続きを経て非上場化。単群試験が語れることと語れないことを、数字のまま読み解きます。

神経栄養因子を高分泌するよう仕込んだ自家間葉系幹細胞（NurOwn）のALS第3相。主要評価項目は未達（33% vs 28%, OR=1.33, P=.45）。軽症サブグループのシグナルは有意でなく仮説生成的だが、CSFバイオマーカーには明確な生物学的効果が出た。期待と現実を分けて読む一本。