#cell therapy

给发病24〜48小时的脑梗死患者静脉输注12亿个异体骨髓来源MAPC（MultiStem）。在英美33家机构随机化137例的双盲安慰剂对照试验MASTERS，一方面确认了安全性，另一方面在主要分析的126例中，以比值比1.08、p=0.83未能达成90天后的主要有效性评价指标。本文追踪这一事实，以及此后9年的来龙去脉。

在英国8家机构，23名脑梗死患者的壳核被通过立体定向脑手术注入了2000万个同种异体神经干细胞CTX0E03。主要终点未能达成，本应用于验证的随机对照试验在15例时被中止，开发企业经破产管理程序后退市。单臂试验能说明什么、不能说明什么，我们照着数字来读。

经诱导高分泌神经营养因子的自体间充质干细胞（NurOwn）的ALS第3相试验。主要评价指标未达成（33% vs 28%, OR=1.33, P=.45）。轻症亚组的信号并不显著、只具假说生成意义，但CSF生物标志物出现了明确的生物学效应。这是一篇把期待与现实分开来读的文章。