#clinical trial

英国8施設で23人の脳梗塞患者の被殻に、2000万個の他家神経幹細胞CTX0E03が定位脳手術で注入されました。主要評価項目は達成されず、検証するはずのランダム化試験は15例で打ち切られ、開発企業は管財手続きを経て非上場化。単群試験が語れることと語れないことを、数字のまま読み解きます。

脳梗塞から平均22か月、もう動かないはずの麻痺。遺伝子改変した他家骨髄MSC（SB623）を梗塞周囲へ直接移植した第1/2a相試験は、18人・2年で主要評価項目を達成しました。ただし対照群はありません。2か月後、163人に偽手術対照を置いた第2b相ACTIsSIMAは主要評価項目を達成できず（p = 0.6743）。同じ細胞は脳梗塞ではなく、並走していた外傷性脳損傷の試験で承認に届きます。

アストロサイトのコネキシン43ヘミチャネルを狙う世界初の抗体ALMB-0166を、脊髄損傷患者24人に単回投与した第I/II相試験。有害事象はプラセボ群と同等以下で、重篤な副作用の増加はなかった。1200mg・2400mg群で感覚・運動スコアが顕著に改善し、実薬群では2人がAISグレードCからEまで回復。少人数の探索的な結果であり、さらなる検証が必要だとエクソ太郎が読み解く。